A amiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatia (hATTR-PN) é uma doença genética rara e debilitante, que pode levar à morte caso não seja tratada adequadamente1,2,3. No último dia 23, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), em seu relatório preliminar, deu parecer desfavorável à inclusão do medicamento inotersena no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de pacientes no estágio 2 desse tipo da doença. Atualmente, não há tratamento disponível no SUS para esse estágio da doença. Diante disso, foi aberta a consulta pública (CP) Nº 24, de 24 de maio a 12 de junho, em que pacientes, familiares, cuidadores, profissionais da área da saúde podem participar, assim como a sociedade em geral, e opinar sobre o oferecimento do tratamento pela rede pública de saúde.
O relatório preliminar traz, entre outros pontos, questões sobre estudos e valores4. “São homens e mulheres geralmente em idade produtiva que perdem a possibilidade de manter o bem-estar e ter uma vida ativa. Essa é a nossa segunda tentativa de disponibilizar no SUS um medicamento realmente capaz de mudar o curso natural da doença e que tem sua eficácia e segurança confirmadas em estudos clínicos e reconhecidas pelas comunidades médicas e de pacientes”, afirma Rogério Silva, presidente da PTC Therapeutics do Brasil. “Como companhia, estamos integralmente dedicados para que a terapia chegue a quem mais precisa, assim como comprometidos com a sustentabilidade da rede de saúde pública”, afirma Rogério. A inotersena é o primeiro silenciador gênico aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para pacientes em estágio 2 da doença, com indicação de melhora da qualidade de vida na bula. Por ser autoadministrável, possibilita maior autonomia no tratamento, evitando exposições a ambientes hospitalares e removendo custos adicionais aos pacientes e ao sistema de saúde.
A diretora de Assuntos Médicos da PTC Therapeutics do Brasil, Andressa Federhen, reforça a urgência do cuidado adequado e explica a doença. “Quem tem a hATTR-PN não pode esperar. Estamos falando de uma condição progressiva, com grande impacto no bem-estar do paciente e sobrecarga para toda a família. A doença apresenta três fases: o estágio 1, inicial, que traz um acometimento sensitivo – como formigamento e dormência – e motor leves, que não chegam a prejudicar a capacidade de andar de forma independente. Para esse momento, já temos uma terapia disponível no SUS. No estágio 2, há uma progressão da neuropática e uma piora motora importante, o que exige que o paciente precise de algum tipo de auxílio para caminhar, como uma bengala. Isso reduz a sua autonomia e independência e impacta muito a sua rotina. O medicamento correto pode ajudar a postergar a evolução do quadro clínico e oferecer mais tempo, com qualidade, à vida dos pacientes”. Quando a doença finalmente chega ao estágio 3, o paciente já se encontra cadeirante ou acamado e não existe terapias para esse momento. “Por isso a importância de agir de forma precoce diante de uma enfermidade grave e progressiva como a hATTR-PN. Uma vez o dano instalado, ele é irreversível”, completa.
Entenda o processo de incorporação do tratamento no SUS
Após o encerramento da consulta pública Nº 24, a Conitec deve analisar o conteúdo das contribuições e rediscutir sua recomendação preliminar. Com a recomendação final do órgão, o Secretário de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde – SECTICS, toma a decisão sobre a incorporação ao SUS, bem como os critérios a serem observados. Caso a decisão seja positiva, as próximas fases são: atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) – processo que de acordo com o regimento interno da Conitec, deve ser concluído dentro de 180 dias (prorrogável por mais 90 dias) e negociações com o ministério da saúde sobre a contratação do fornecimento da tecnologia.
Sobre a hATTR-PN
A amiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatia (hATTR-PN) causa a deposição de fibras insolúveis ou amiloides nos tecidos de vários órgãos, comprometendo suas funções. O primeiro estágio da doença é caracterizado por formigamentos e dormências nos pés e redução discreta da força – que não prejudica a capacidade da pessoa de andar. Já no segundo, há uma maior perda de força e, com isso, a necessidade de auxílio à locomoção, além de manifestações multissistêmicas. Quando a doença chega ao estágio 3, normalmente a pessoa já está cadeirante e/ou acamada, além de diversos sintomas que podem levar a acidentes vasculares e até complicações cognitivas5.
Os impactos da hATTR-PN incluem:
- As taxas de hospitalização entre os pacientes são altas, variando de 14% a 30%, e entre 14% e 24% para consultas de emergência;6
- Mais da metade (55%) dos pacientes relatam que sua saúde mental/perspectiva de vida é afetada pela amiloidose e apresentam ansiedade (71%), estresse (62%) e depressão (43%).7
Por ser uma doença que afeta diferentes partes do corpo, é essencial que os pacientes contem com uma equipe médica multidisciplinar.
Sobre a PTC Therapeutics
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência, com foco na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é proporcionar acesso aos melhores tratamentos para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é alavancar sua forte especialização científica e clínica e sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe permite maximizar valor para todos os seus stakeholders.
