Pesquisadores americanos dizem ter dado um novo passo na busca por tratamentos que beneficiem pessoas com alterações genéticas causadas pela existência de um cromossomo em excesso. Os cientistas dizem ter conseguido “desligar”, em células humanas em laboratório, o cromossomo que provoca a síndrome de Down.
A pesquisa, publicada na revista Nature, pode, no futuro, ajudar no desenvolvimento de tratamentos para males associados a essa condição. A maioria das pessoas nasce com 23 pares de cromossomos, incluindo os que determinam seu sexo, totalizando 46 deles em cada célula.
Pessoas com a síndrome de Down têm três – em vez de duas – cópias do cromossomo 21, condição que está associada a dificuldades de aprendizado, maior probabilidade de desenvolver mal de Alzheimer precocemente e um risco maior de problemas cardíacos congênitos.
Já se usou a terapia genética para tratar problemas ocasionados por alguns tipos de genes individualmente. Mas, até agora, a ideia de conseguir “anular” um cromossomo inteiro parecia impossível, até mesmo em laboratório.
Agora, cientistas da Escola de Medicina da Universidade de Massachusetts mostram que, em teoria, isso pode ser concretizado, ainda que dependa de décadas de novas pesquisas.
DESLIGAR CROMOSSOMO – Uma equipe liderada pela médica Jeanne Lawrence inseriu um gene chamado XIST em células-tronco, em laboratório, de uma pessoa com síndrome de Down. O gene tem um papel importante no desenvolvimento normal de células, por “desligar” um dos cromossomos X presentes em embriões femininos – evitando, assim, que crianças do sexo feminino tenham uma dose dupla de genes de cromossomo X.
O experimento mostra que o gene XIST conseguiu anular a cópia extra do cromossomo 21, ajudando a corrigir padrões incomuns de crescimento celular. “A pesquisa significa que temos uma nova maneira imediata de estudar a base celular da síndrome de Down, o que pode ajudar a identificar medicamentos para isso”, diz Lawrence à BBC News.
“Ao mesmo tempo, mostramos que é concebível – ainda que não necessariamente possível ou efetivo, já que ainda faltam provas – que se possa usar um único gene para corrigir um cromossomo inteiro em excesso. Isso torna a terapia genética mais concebível para ser usada (em pessoas) com síndrome de Down.”
BBC