A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou Rezurock® (belumosudil) para o tratamento da Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro Crônica (DECHc), em pacientes a partir de 12 anos de idade. A DECHc é uma complicação médica que ocorre após transplantes de células-tronco hematopoiéticas de outro doador, quando as células imunológicas transplantadas reconhecem os tecidos do receptor (hospedeiro) como estranhos e os ataca
Atualmente, o controle da doença é realizado apenas com administração de corticosteroides, imunossupressão sistêmica com corticosteroides e outros agentes imunomoduladores.2,3,4.
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REZUROCK® (belumosudil) é o único medicamento aprovado desenvolvido especificamente para atuar nos mecanismos biológicos da Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro Crônica (DECHc). Como uma terapia-alvo, age de forma precisa inibindo a ROCK2 — uma proteína-chave na fisiopatologia da doença — com impacto direto na redução da inflamação crônica, fibrose e desregulação imunológica característica da doença, e que são processos centrais na progressão da DECHc.5
Isso o torna diferente das terapias tradicionais, que suprimem a imunidade de maneira mais ampla e podem causar efeitos colaterais mais generalizados. Pacientes com esta condição frequentemente necessitam de tratamentos adicionais após a primeira linha com corticosteroides; até 70% precisam avançar para a segunda linha, e cerca de metade desses seguem para a terceira linha.11
A aprovação Anvisa foi baseada nos dados do ROCKstar
um estudo clínico de fase 2, multicêntrico e randomizado, que avaliou a eficácia e segurança de belumosudil em pacientes com DECHc que já haviam passado por dois a cinco tratamentos anteriores sem sucesso. O estudo incluiu 132 participantes, divididos em dois grupos: um recebeu 200 mg do medicamento uma vez ao dia e o outro, duas vezes ao dia5.
Os resultados demonstraram taxas de resposta global de 75% no grupo com dose única diária e 77% no grupo com duas doses diárias, incluindo resposta clínica em todos os órgãos avaliados, como pele, pulmão, olhos, trato gastrointestinal, entre outros. A duração mediana da resposta foi de 54 semanas. Além disso, 44% dos participantes conseguiram manter o tratamento por um ano ou mais, indicando boa tolerabilidade e adesão5.
O mecanismo de ação do belumosudil atua diretamente nos processos inflamatórios e fibróticos da DECHc, promovendo a redução de células T inflamatórias e o aumento de células T reguladoras, o que contribui para o controle da doença. Os dados reforçam o potencial do medicamento como uma alternativa terapêutica eficaz e segura para pacientes com DECHc refratária, inclusive em pacientes que não responderam a tratamentos anteriores5.
Já o estudo ROCKreal, apresentado recentemente durante a reunião da EBMT (European Group for Blood and Marrow Transplantation) em 2025, o maior congresso anual em Transplante de Células Hematopoiéticas e Terapias Celulares, acompanhou os pacientes do ROCKstar e outros que foram adicionados ao longo de um período de três anos. No estudo, o belumosudil demonstrou ser bem tolerado a longo prazo, com poucos pacientes precisando interromper o tratamento devido a efeitos colaterais relacionados ao medicamento. Após 36 meses de uso, apenas 10,5% dos pacientes descontinuaram a terapia, reforçando sua segurança e eficácia6.
Dr. Celso Arrais, hematologista, professor adjunto de hematologia e hemoterapia na Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP), Coordenador do Serviço de Transplante de Medula Óssea do Hospital Nove de Julho e da Rede DASA e Membro da Diretoria da ABHH. “A aprovação de belumosudil no País representa um marco importante no tratamento de pacientes com DECH crônica, especialmente para aqueles que não obtiveram resposta em linhas terapêuticas anteriores. Essa terapia tem o potencial de melhorar a qualidade de vida e os desfechos clínicos de muitos pacientes que enfrentam desafios complexos relacionados a essa condição. Sem dúvida, é uma vitória para os pacientes, suas famílias e para a ciência”.
O Brasil ocupa o terceiro lugar no ranking mundial de doação de medula óssea7 e o impacto da DECHc na saúde do paciente é promissor. A condição exige acompanhamento especializado, com impacto significativo na qualidade de vida dos pacientes. Além dos sintomas físicos, a DECHc pode comprometer funções sociais e emocionais, e gerar hospitalizações8. Pacientes com DECHc apresentam um custo médio anual de internação hospitalar aproximadamente duas vezes maior em comparação com pacientes sem DECHc9, além de utilizarem mais serviços de saúde como atendimentos de emergência e uso de UTI.
Sobre Rezurock® (belumosudil)
Rezurock® é um inibidor de ROCK2 aprovado para o tratamento de pacientes com DECHc a partir dos 12 anos. O medicamento atua nos principais mecanismos da doença – inflamação e fibrose – e já tem registro aprovado e uso clínico difundido em diversos países, como Estados Unidos, Canadá, Índia, Reino Unido, China, Japão e Coreia do Sul. Atualmente, milhares de pacientes vêm sendo beneficiados pelo tratamento com Rezurock® ao redor do mundo.
Sobre a DECHc
A DECHc é uma complicação que costuma ocorrer em pacientes que passaram por transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas, também chamado de transplante de medula óssea, procedimento médico usado para tratar certas doenças graves, como alguns tipos de câncer ou condições que afetam a produção de células do sangue.
A doença pode afetar múltiplos órgãos e sistemas, incluindo pele, unhas, cabelos, boca, olhos e genitália, resultando em sintomas frequentemente associados a fibrose, inflamação crônica e prejuízos funcionais, afetando significativamente a qualidade de vida física e emocional dos pacientes10.
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