Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), empresa líder em RNAi (tecnologia de última geração chamada de RNA de interferência), anunciou hoje que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou ONPATTRO® (patisirana)  para o tratamento de pacientes adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia, em estágio 1 ou 2. A amiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatia  é uma condição rara e progressiva considerada endêmica no Brasil, afetando mais de 5.000 pessoas.i Baseado em uma tecnologia detentora do Prêmio Nobel de Medicina e Fisiologia de 2006, o ONPATTRO®  é o primeiro tratamento com tecnologia de RNAi aprovado na América Latina e será  lançado pela Alnylam no Brasil.
“A aprovação do ONPATTRO® no Brasil representa um fato importante para muitos brasileiros com amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR), que precisam de uma nova opção de tratamento que possa interromper a progressão dessa doença debilitante e com risco de vida. A ANVISA reconhece o impacto significativo da doença no dia-a-dia dos pacientes ao conceder rapidamente ??? em apenas quatro meses após a submissão do pedido de registro – a aprovação do primeiro tratamento com tecnologia de RNAi ??? ONPATTRO® ??? na América Latina. Continuaremos colaborando com a ANVISA e com o Ministério da Saúde a fim de incorporar ONPATTRO® no Sistema ??nico de Saúde (SUS) para disponibilizar o medicamento aos pacientes necessitados o mais rápido possível”, afirma Norton Oliveira, vice-presidente sênior, chefe da Alnylam na América Latina.
A aprovação do ONPATTRO® baseia-se nos dados do estudo APOLLO Fase 3, que avaliou a eficácia e a segurança da patisirana em pacientes com polineuropatia por amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR). Os resultados do estudo APOLLO foram publicados na edição do dia 5 de julho de 2018 do The New England Journal of Medicine.
A ANVISA concedeu a revisão prioritária para ONPATTRO®, uma designação de revisão acelerada concedida a medicamentos inovadores que tratam doenças raras. ONPATTRO® foi previamente aprovado para uso nos EUA, União Européia, Canadá, Japão e Suíça. O tratamento recebeu a designação de Tratamento Inovador (Breakthrough Therapy) e Medicamento ??rfão (Orphan Drug) pela Food and Drug Administration (FDA, a agência reguladora dos Estados Unidos), juntamente com prioridade ou status de revisão acelerada das agências reguladoras da União Europeia, Canadá e Japão.
Sobre ONPATTRO® (patisirana)ONPATTRO® é um medicamento sintético, desenvolvido com tecnologia de RNAi, aprovado nos Estados Unidos e no Canadá para o tratamento de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia. ONPATTRO® também está aprovado na União Europeia, Suíça e Brasil para o tratamento de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) em estágio 1 ou 2, e no Japão para o tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) em qualquer estágio. Baseado no Prêmio Nobel de Fisiologia e Medicina de 2006, o ONPATTRO® é um tratamento de tecnologia RNAi administrado por via intravenosa. O medicamento foi desenvolvido para silenciar o RNA mensageiro da TTR, bloqueando assim a produção da proteína TTR antes que ela seja produzida. ONPATTRO® bloqueia a produção de TTR no fígado, reduzindo seu acúmulo nos tecidos do corpo a fim de interromper ou retardar a progressão da polineuropatia associada à doença. Para mais informações sobre o ONPATTRO®, consulte a bula do produto.