Anvisa aprova ampliação de uso de tratamento para hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo)
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A Ultragenyx, biofarmacêutica focada em tratamentos de doenças raras e ultrarraras, informa que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) estendeu a aprovação do Evkeeza® (evinacumabe) como adjuvante à dieta e a outras terapias redutoras de lipídios para o tratamento da hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo) em bebês a partir de seis meses de idade. Essa aprovação amplia o uso do medicamento, que já era indicado no Brasil desde 2024 para o tratamento da doença em pacientes adultos e pediátricos com mais de cinco anos.
“A HFHo pode levar a infartos do miocárdio ainda na primeira década de vida. Os níveis de colesterol LDL nesses pacientes costumam ser extremamente elevados e frequentemente não respondem aos tratamentos convencionais. Por isso, a aprovação do medicamento para uso a partir dos seis meses de idade representa um avanço expressivo, uma vez que permite o controle precoce e mais eficaz do colesterol, contribuindo para melhorar o prognóstico e a qualidade de vida dessas crianças desde os primeiros anos”, explica o Prof. Raul Santos, cardiologista e diretor da Unidade de Clínica de Lípides do Instituto do Coração (InCor) da Universidade de São Paulo e Pesquisador do Hospital Israelita Albert Einstein.
A farmacocinética e a eficácia do Evkeeza em crianças de 6 meses a menos de 5 anos com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) foram estimadas por meio de modelos de extrapolação. Os resultados sugerem que pacientes dessa faixa etária devem apresentar uma redução nos níveis de LDL-C até a semana 24 semelhante – ou até superior – à observada em crianças mais velhas e adultos tratados com a dose de 15 mg/kg a cada quatro semanas.
Além disso, dados de uso compassivo com cinco crianças com idade inferior a cinco anos mostraram uma redução clinicamente relevante do LDL-C, compatível com os resultados obtidos em pacientes com cinco anos ou mais nos estudos clínicos. Com base nas evidências disponíveis até o momento, o perfil de segurança em crianças de seis meses a cinco anos é semelhante ao observado em faixas etárias mais avançadas, sem novos sinais de alerta identificados durante o uso compassivo.
“A aprovação do uso de Evkeeza – a partir dos seis meses de idade – representa um marco importante para a comunidade de pacientes com HFHo. Com essa ampliação de uso do medicamento, avançamos no enfrentamento de uma das principais necessidades não atendidas desses pacientes: a redução dos níveis elevados de LDL-C desde os primeiros meses de vida. A hipercolesterolemia familiar homozigótica é uma doença grave que, quando não tratada, pode levar a complicações cardiovasculares e até a morte ainda na infância. Por isso, além do diagnóstico precoce, é necessário iniciar o cuidado adequado o quanto antes”, explica Márcia Moscatelli, farmacêutica e gerente geral da Ultragenyx Brasil.
Evkeeza está disponível comercialmente e pode ser prescrito para pacientes com HoFH nos Estados Unidos, Itália, Canadá, Luxemburgo, Japão, Holanda, Espanha, Reino Unido e Brasil. Em outros 13 países, como Áustria e França, o medicamento é oferecido por meio de programas de acesso precoce.
Sobre a hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo)
A HFHo é uma forma devastadora de hipercolesterolemia hereditária, que afeta 1 em cada 300 mil pessoas em todo o mundo. A HFHo ocorre quando duas cópias dos genes causadores da hipercolesterolemia familiar (FH) são herdadas, uma do pai e outra da mãe, resultando em níveis perigosamente altos (>400 mg/dL) de LDL-C, ou colesterol ruim. Pacientes com HFHo têm o risco de desenvolver doenças ateroscleróticas e ocorrências cardíacas em idade precoce.
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