A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN), biofarmacêutica global dedicada a melhorar vidas por meio de inovações terapêuticas informa que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o medicamento Palynziq® (pegvaliase) para pacientes com fenilcetonúria (PKU),
em inglês phenylketonuria, uma doença genética cujas mutações afetam a capacidade do organismo de metabolizar a fenilalanina (Phe), um tipo de aminoácido presente em diversos alimentos.
PALYNZIQ atua como a enzima danificada geneticamente e tem por objetivo reduzir os níveis sanguíneos de fenilalanina, possuindo aprovação regulatória pela Anvisa e é indicado para o tratamento de pacientes com fenilcetonúria a partir de 16 anos de idade com controle inadequado de fenilalanina no sangue com tratamento existente. “A aprovação regulatória do PALYNZIQ® (pegvaliase) representa um grande avanço e reforça o nosso compromisso em continuar aprimorando os cuidados adequados desta enfermidade, que é rara e grave”, explica Eduardo Franco, diretor médico da BioMarin.
PALYNZIQ® (pegvaliase) é a primeira terapia de substituição enzimática aprovada para tratar a causa subjacente da PKU. “Este medicamento age na redução da fenilalanina sanguínea. Por esse motivo, se destina a pacientes que possuem dificuldade no controle de Phe. Os pacientes portadores da doença necessitam de tratamento ao longo de toda a vida, incluindo a adesão a uma dieta diária desafiadora e severamente restritiva associada ao uso de fórmulas metabólicas. O tratamento configura-se num desafio permanente aos pacientes e seus familiares. Agora, com essa aprovação, os pacientes elegíveis ao tratamento, têm uma nova opção eficaz para controlar a Phe no sangue”, ressalta Dra. Paula Vargas, médica endocrinologista pediátrica, com atuação em Triagem Neonatal e Fenilcetonúria em Porto Alegre (RS).
A fenilcetonúria faz parte do Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), conhecido popularmente como teste do pezinho, realizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O PNTN tem como objetivo diagnosticar precocemente doenças que se não forem detectadas e tratadas precocemente, podem causar sérios danos à saúde. A Triagem Neonatal é o modo mais eficaz de diagnosticar a fenilcetonúria. Desde 2001, com a inclusão da Triagem Neonatal nas ações do SUS, houve no Brasil um aumento nos diagnósticos precoces de PKU.
Leia+ Sobre saúde aqui no NovoMomento
Para Simone Arede, da associação de pacientes Mães Metabólicas, a aprovação da Anvisa é um grande marco para a comunidade de PKU. “Quando um paciente chega na adolescência, início da vida adulta, fica muito difícil dele ter adesão ao tratamento que já existia e seguir com a dieta que é bastante rigorosa. Agora, com a aprovação desse medicamento, temos mais uma opção de tratamento que pode garantir um controle adequado dos níveis de fenilalanina e consequentemente melhor capacidade intelectual e comportamental e mais qualidade de vida para os pacientes”.
Maria das Graças Afonso, presidente da Associação Amiga dos Fenilcetonúricos do Brasil (SAFE Brasil), também celebra a decisão do órgão governamental. “Essa decisão não apenas valida a importância do tratamento para PKU, mas também reforça a esperança de um futuro positivo e promissor para todos fenilcetonúricos. Estamos evoluindo e temos motivos para comemorar”, finaliza.
Sobre a fenilcetonúria (PKU)
Segundo estudo de 2005 incluindo informações referentes aos serviços de referência em triagem neonatal (SRTNs) dos 27 estados brasileiros, a fenilcetonúria (PKU) afeta cerca de 1 em cada 25.000 recém-nascidos vivos no Brasil. A PKU é causada por uma deficiência da enzima fenilalanina hidroxilase (PAH). Esta enzima deficiente é necessária para o metabolismo da fenilalanina (Phe), um aminoácido essencial encontrado na maioria dos alimentos que contêm proteínas. Se a enzima ativa não estiver presente em quantidades suficientes, a Phe acumula-se no sangue e torna-se tóxica para o cérebro, resultando numa variedade de complicações, incluindo deficiência cognitiva grave, convulsões, tremores, problemas comportamentais e sintomas psiquiátricos. Como resultados da implantação da Triagem Neonatal na década de 60 no hemisfério norte e na década de 70 no Brasil, praticamente todos os indivíduos com PKU com menos de 40 anos de idade em países com programas de rastreio neonatal são diagnosticados nas primeiras semanas após o nascimento e o tratamento é implementado o mais breve possível. A PKU pode ser controlada com uma dieta restrita em Phe, que é complementada com alimentos modificados com baixo teor de proteína e fórmulas metabólicas isentas de Phe; no entanto, a dieta rigorosa é difícil para a maioria dos pacientes (em especial, adolescentes e adultos), dificultando os controles dos níveis sanguíneos adequados de Phe. A dieta rigorosa, com baixos níveis de proteínas, pode acarretar deficiências nutricionais graves para os pacientes, acarretando diversos problemas à saúde.
Sobre PALYNZIQ® (pegvaliase)
PALYNZIQ® substitui a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH) deficiente nos pacientes com Fenilcetonúria (PKU) através de uma versão PEGuilada da enzima fenilalanina amônia liase que fará o papel de metabolizar adequadamente a fenilalanina (Phe). PALYNZIQ® é administrado por via subcutânea diária utilizando um regime posológico concebido para facilitar a tolerabilidade e, portanto, deve possuir um acompanhamento multidisciplinar da equipe de saúde. As potenciais reações adversas relacionadas ao uso de PALYNZIQ® consistem principalmente em respostas imunomediadas, incluindo anafilaxia, para as quais estão em vigor medidas robustas de gestão de riscos, os quais se demonstraram eficazes em ensaios clínicos.
Sobre a BioMarin
Fundada em 1997, a BioMarin é uma farmacêutica global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética. A empresa desenvolve e comercializa terapias-alvo que abordam a causa raiz das condições genéticas que buscam tratar. As descobertas da BioMarin levaram a tratamentos pioneiros e à condução de vários candidatos a medicamentos em estágio clínico e pré-clínico, aplicando a mesma abordagem, orientada pela ciência e centrada no paciente, para um grupo mais amplo de distúrbios genéticos. Para informações adicionais, por favor, visite BioMarin܂com܂br
Declarações prospectivas
Este comunicado à imprensa poder conter declarações prospectivas sobre as perspectivas de negócios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limitações, declarações sobre: o impacto potencial da aprovação pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) do PALYNZIQ para pacientes com fenilcetonúria (PKU); os potenciais benefícios e impactos do PALYNZIQ no tratamento de pacientes com PKU; As expectativas da BioMarin em relação ao número de pacientes com PKU no Brasil; A capacidade da BioMarin de facilitar o acesso ao PALYNZIQ para pacientes no Brasil; e a capacidade da BioMarin de manter seu compromisso de continuar melhorando o cuidado adequado da PKU no Brasil. Estas declarações prospectivas são previsões e envolvem riscos e incertezas, de modo que os resultados reais podem diferir materialmente destas declarações. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: a capacidade da BioMarin de fabricar quantidades suficientes de PALYNZIQ para o lançamento comercial do PALYNZIQ no Brasil; O sucesso da BioMarin na comercialização do PALYNZIQ no Brasil; e os fatores detalhados nos registros da BioMarin junto à Securities and Exchange Commission (equivalente à Comissão de Títulos e Valores Mobiliários), incluindo, sem limitações, os fatores contidos no título “Fatores de Risco”, Formulário 10-Q, no Relatório Trimestral da BioMarin para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2023, sendo que tais fatores podem ser atualizados por quaisquer relatórios subsequentes. Os acionistas são incentivados a não depositar confiança indevida em declarações prospectivas, que são válidas apenas na presente data. A BioMarin não tem nenhuma obrigação e se isenta expressamente de qualquer obrigação de atualizar ou alterar qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma. BioMarin® e PALYNZIQ® são marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.
PARTICIPE DO GRUPO DO NOVO MOMENTO NO WHATSAPP
