A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o uso de Scemblix® (asciminibe) como opção de primeira linha terapêutica para pacientes adultos recém-diagnosticados com leucemia mieloide crônica cromossomo Filadélfia positivo em fase crônica (LMC Ph+ FC), marcando um avanço significativo na jornada desses pacientes no país[1],[2],.
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Com a decisão, pacientes recém-diagnosticados terão a possibilidade de iniciar o tratamento diretamente com asciminibe, sem necessidade de passar previamente por outras terapias. Essa mudança representa um passo importante para ampliar as opções terapêuticas disponíveis, oferecendo maior precisão e qualidade de vida ao paciente desde o início do cuidado.
O medicamento é o primeiro inibidor STAMP (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket) aprovado para o tratamento da leucemia mieloide crônica[3]. Diferente dos inibidores de tirosina-quinase tradicionais, a terapia atua diretamente no alvo molecular, oferecendo maior eficácia e segurança². No estudo de Fase III ASC4FIRST, quase 20% dos pacientes tratados com asciminibe alcançaram resposta molecular maior (MMR) na semana 48 em comparação aos inibidores de tirosina-quinase padrão de tratamento (68% vs. 49%; p<0,001), demonstrando superioridade em eficácia já no primeiro ano de acompanhamento8,9. Isto significa que o tratamento reduziu muito o defeito genético do câncer no sangue, mostrando que a doença está bem controlada, aliando ao mesmo tempo eficácia e segurança ao paciente.
“A aprovação do uso de asciminibe em primeira linha representa uma mudança de paradigma no tratamento da LMC. Agora, alguns pacientes podem iniciar a terapia com uma medicação mais direcionada desde o diagnóstico, aumentando as chances de resposta e reduzindo efeitos adversos8,9”, afirma o Dr. Jaisson Bortolin, hematologista que se tornou pioneiro a conseguir, antes mesmo da aprovação regulatória, o uso compassivo do medicamento nesta indicação no Brasil.
Com a aprovação da Anvisa, o Brasil passa a contar com mais uma alternativa com potencial de transformar o cuidado de pacientes recém-diagnosticados com esse tipo de leucemia. A decisão amplia as opções disponíveis e reforça a importância de investir em terapias mais direcionadas, capazes de melhorar a resposta clínica e oferecer qualidade de vida desde o início da jornada do paciente.
Sobre a leucemia mieloide crônica
A leucemia mieloide crônica (LMC) é um tipo de câncer das células formadoras de sangue da medula óssea, no qual células imaturas se acumulam e invadem a corrente sanguínea[4]. A doença representa cerca de 15% dos casos de leucemia em adultos no Brasil, segundo o Instituto Nacional de Câncer (INCA)[5]. Em aproximadamente 95% dos pacientes, ocorre uma mutação genética que gera o cromossomo Filadélfia (Ph+), responsável pela produção da proteína anômala BCR-ABL, que estimula a multiplicação descontrolada das células leucêmicas[6]. A LMC geralmente evolui de forma lenta, passando por uma fase crônica que pode durar anos, e seu diagnóstico precoce e tratamento adequado são fundamentais para o controle da doença e a qualidade de vida dos pacientes[7].
Sobre o estudo ASC4FIRST – Fase III
ASC4FIRST (NCT04971226) é um estudo clínico de Fase III, multicêntrico, aberto, randomizado, que compara Scemblix® (asciminibe) 80 mg uma vez ao dia em relação aos inibidores de tirosina-quinase (TKIs) de primeira ou segunda geração (imatinibe, nilotinibe, dasatinibe ou bosutinibe) em 405 pacientes adultos recém-diagnosticados com LMC Ph+ em fase crônica (LMC-CP)[8],[9],[10].
Os dois desfechos primários do estudo são:
- avaliar a eficácia do asciminibe em comparação com os TKIs padrão de tratamento (inibidores de tirosina-quinase usados como padrão de tratamento);
- avaliar a eficácia em comparação ao imatinibe em pacientes que tinham esse medicamento como TKI pré-selecionado antes da randomização, com base na proporção de pacientes que alcançam resposta molecular maior (MMR) na semana 488,9,10.
O estudo segue em andamento e tem como desfechos secundários principais:
- proporção de pacientes que alcançam MMR na semana 96;
- segurança, medida pela taxa de descontinuação do tratamento devido a eventos adversos (TTDAE) até a semana 968,9,10.
Também foram avaliados desfechos adicionais de eficácia e segurança, incluindo resposta molecular profunda (MR4 e MR4.5), resposta hematológica completa (CHR), níveis de BCR::ABL1 ≤1% em diferentes pontos de coleta, além de tempo até falha de tratamento, sobrevida livre de progressão e sobrevida global8,9,10.
Sobre Scemblix® (asciminibe)
Scemblix® é o primeiro tratamento para LMC que atua especificamente na bolsa miristoil do gene ABL – mecanismo conhecido na literatura científica como inibidor STAMP (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket[11],[12],[13]. Diferentemente dos inibidores de tirosina-quinase atuais, que agem no sítio de ligação do ATP, o asciminibe atua em um alvo distinto, trazendo uma nova abordagem no tratamento da doença12.
Atualmente, Scemblix® está aprovado em mais de 75 países, incluindo a União Europeia, para o tratamento de pacientes previamente tratados com dois ou mais TKIs, e em alguns países, como os EUA, também está aprovado para pacientes com a mutação T315I14,15,16,[14].
Além disso, está sendo estudado em diferentes linhas de tratamento para LMC Ph+ em fase crônica, tanto em monoterapia quanto em combinações terapêuticas8,[15],11,12,15,[16],[17],[18],[19],[20],[21],[22],[23],[24],[25],[26],[27],[28].
Sobre a Novartis
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[1] BRASIL. Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Resolução-RE nº 4.841, de 28 de novembro de 2025. Diário Oficial da União: seção 1, BrBRASIL. Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Resolução-RE nº 4.841, de 28 de novembro de 2025. Diário Oficial da União: seção 1, Brasília, DF, 1 dez. 2025. Disponível em: <http://www.in.gov.br/autenticidade.html>. Acesso em 01 dez 2025.asília, DF, 1 dez. 2025. Disponível em: <http://www.in.gov.br/autenticidade.html>. Acesso em 01 dez 2025
[2] Scemblix ® (cloridrato de asciminibe): novo registro. Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/novos-medicamentos-e-indicacoes/scemblix-r-cloridrato-de-asciminibe-novo-registro#:~:text=Scemblix%C2%AE%20(cloridrato%20de%20asciminibe)%20%C3%A9%20indicado%20para%20o%20tratamento,da%20tirosina%20quinase%20(ITQ). Acesso em 10/09 as 16:40
[3] Hochhaus A, Wang J, Dong-Wook K, et al. Asciminib em Leucemia Mieloide Crônica Recém-Diagnóstica. N Engl J Med. 2024. doi:10.1056/NEJMoa2400858
[4] Leucemia. Disponível em: https://www.gov.br/inca/pt-br/assuntos/cancer/tipos/leucemia. Acesso em 10/09/2025 as 17:53
[5] Epidemiologia – Leucemia Mieloide Crônica – LMC. Disponível em: https://abrale.org.br/doencas/leucemia/lmc/epidemiologia/. Acesso em 10/09/2025 as 17:55
[6] Cromossomo Filadélfia e o BCR-ABL – Leucemia Mieloide Crônica – LMC Disponível em: https://abrale.org.br/doencas/leucemia/lmc/cromossomo-filadelfia-e-o-bcr-abl/. Acesso em 10/09/2025 as 17:55
[7] Fases – Leucemia Mieloide Crônica – LMC. Disponível em: https://abrale.org.br/doencas/leucemia/lmc/fases-da-leucemia-mieloide-cronica-lmc/. Acesso em: em 10/09/2025 as 17:57
[8] Scemblix (asciminib) Prescribing information. East Hanover, New Jersey, USA: Novartis Pharmaceuticals Corporation; October 2024.
[9] Hochhaus A, Wang J, Dong-Wook K, et al. Asciminib in Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia. N Engl J Med. 2024. doi:10.1056/NEJMoa2400858
[10] Kota VK, Wei D, Yang D, et al. Treatment Patterns and Modifications of Tyrosine Kinase Inhibitors (TKI) Therapy in Early Lines in Patients with Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP): Real-World Analysis from a Large Commercial Claims Database in the United States (US). Blood. 2023;142:5190.
[11] Rea D, Mauro MJ, Boquimpani C, et al. A Phase 3, Open-Label, Randomized Study of Asciminib, a STAMP Inhibitor, vs Bosutinib in CML After 2 or more prior TKIs. Blood. 2021;138(21):2031-2041. doi:10.1182/blood.2020009984
[12] Cortes JE, Hughes TP, Mauro MJ, et al. Asciminib, a First-in-Class STAMP Inhibitor, Provides Durable Molecular Response in Patients (pts) with Chronic Myeloid Leukemia (CML) Harboring the T315I Mutation: Primary Efficacy and Safety Results from a Phase 1 Trial. Oral presentation at: ASH Annual Meeting; Dec. 7, 2020.
[13] Schoepfer J, Jahnke W, Berellini G, et al. Discovery of Asciminib (ABL001), an Allosteric Inhibitor of the Tyrosine Kinase Activity of BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135. doi:10.1021/acs.jmedchem.8b01040
[14] Scemblix. EMA Summary of Product Characteristics. Novartis Europharm Limited; 2022.
[15] A Study of Oral Asciminib Versus Other TKIs in Adult Patients With Newly Diagnosed Ph+ CML-CP (ASC4FIRST). ClinicalTrials.gov identifier: NCT04971226. Updated March 25, 2024. Accessed March 26, 2024. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04971226
[16] Wylie AA, Schoepfer J, Jahnke W, et al. The allosteric inhibitor ABL001 enables dual targeting of BCR–ABL1. Nature. 2017;543(7647):733-737. doi:10.1038/nature21702
[17] Hughes TP, Mauro MJ, Cortes JE, et al. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326. doi:10.1056/NEJMoa1902328
[18] Hughes TP, et al. Expanded Phase 1 Study of ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Reveals Significant and Durable Responses in Patients with CML-Chronic Phase with Failure of Prior TKI Therapy. Presented at: ASH Annual Meeting & Exposition; Dec. 5, 2016.
[19] Ottmann OG, Alimena G, DeAngelo DJ, et al. ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Exhibits Safety and Promising Single- Agent Activity in a Phase I Study of Patients with CML with Failure of Prior TKI Therapy. Blood. 2015;126(23):138. doi:10.1182/blood.V126.23.138.138
[20] Mauro MJ, Kim DW, Cortes J, et al. Combination of Asciminib Plus Nilotinib (NIL) or Dasatinib (DAS) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.
[21] Cortes JE, Lang F, Kim DW, et al. Combination Therapy Using Asciminib Plus Imatinib (IMA) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.
[22] Manley PW, Barys L, Cowan-Jacob SW. The specificity of asciminib, a potential treatment for chronic myeloid leukemia, as a myristate-pocket binding ABL inhibitor and analysis of its interactions with mutant forms of BCR-ABL1 kinase. Leuk Res. 2020;98:106458. doi:10.1016/j.leukres.2020.106458
[23] Study of Efficacy of CML-CP Patients Treated with ABL001 Versus Bosutinib, Previously Treated With 2 or More TKIs. ClinicalTrials.gov identifier: NCT03106779. Updated February 7, 2024. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03106779
[24] Asciminib in Monotherapy for Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP) With and WithoutT315I Mutation (AIM4CML). ClinicalTrials.gov identifier: NCT04666259. Updated September 7, 2023. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04666259
[25] Study of Efficacy And Safety Of Asciminib In Combination With Imatinib In Patients With Chronic Myeloid Leukemia In Chronic Phase (CML-CP). ClinicalTrials.gov identifier: NCT03578367. Updated March 22, 2024. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03578367
[26] Study of Efficacy and Safety of CML-CP Patients Treated With Asciminib Versus Best Available Therapy, Previously Treated With 2 or More Tyrosine Kinase Inhibitors. ClinicalTrials.gov identifier: NCT04795427. Updated October 19, 2023. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04795427
[27] A Phase I Study of Oral ABL001 in Patients With CML or Ph+ ALL. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02081378. Updated March 18, 2024. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02081378
[28] Asciminib Treatment Optimization in ≥ 3rd Line CML-CP. ClinicalTrials.gov identifier: NCT04948333. Updated February 28, 2024. Accessed April 3, 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04948333
Anvisa aprova prescrição eletrônica de medicamentos controlados
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, por unanimidade, a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) que regulamenta a emissão de receituários controlados em meio eletrônico, estabelecendo um novo padrão nacional de segurança, rastreabilidade e controle para a prescrição e dispensação de medicamentos sujeitos a controle especial. A norma representa um marco para a saúde no país e é resultado de anos de diálogo técnico e contribuição institucional da Saúde Digital Brasil (SDB) e outras entidades junto à Anvisa.
A SDB esteve diretamente envolvida nas discussões técnicas que subsidiaram a construção da norma, atuando de forma contínua na articulação com a equipe da Gerência de Produtos Controlados (GPCON) da Anvisa. Entre as contribuições, a entidade realizou e apresentou à agência uma pesquisa nacional, realizada em 2024, sobre a percepção de profissionais prescritores em relação às limitações do modelo físico de prescrição, especialmente no caso das notificações de receita e no contexto da telessaúde.
O estudo, revelou que mais de 88% dos prescritores defendem a necessidade da emissão digital das notificações de receita, 60% afirmaram que o formato eletrônico aprimora o controle e a segurança, e 35% apontaram que a exigência do papel físico impede a continuidade do cuidado. Os profissionais também destacaram dificuldades práticas do modelo tradicional, como perda de talonários, preocupações com segurança e inviabilidade no atendimento remoto.
“A pesquisa que realizamos mostrou claramente que o modelo em papel já não atende às necessidades dos profissionais e nem dos pacientes. A Anvisa teve sensibilidade técnica para ouvir o setor e construir uma norma moderna, compatível com a realidade da telessaúde e da transformação digital”, comenta Michele Alves, gerente executiva da Saúde Digital Brasil.
A RDC aprovada permite, pela primeira vez, a emissão eletrônica de todos os tipos de receituários controlados, incluindo notificações de receita dos tipos A, B, B2, Talidomida e Retinoides, além das receitas de controle especial e das receitas sujeitas à retenção, que já podem ser emitidas eletronicamente desde 2020. As prescrições deverão ser emitidas exclusivamente por plataformas integradas ao Sistema Nacional de Controle de Receituários (SNCR), com numeração única obtida via API, garantindo rastreabilidade de ponta a ponta.
A norma também elimina a exigência de duas vias físicas para receitas de controle especial e receitas sujeitas à retenção, substituindo o arquivamento em papel pelo registro eletrônico de utilização no SNCR. No que se refere à segurança jurídica, a regulamentação define critérios claros para assinaturas eletrônicas, onde as notificações de receita e receitas de controle especial exigirão assinatura com certificado digital ICP-Brasil, enquanto receitas sujeitas à retenção (como antimicrobianos e análogos de GLP1) poderão utilizar assinaturas qualificadas ou avançadas, conforme previsto em lei.
A resolução entra em vigor 60 dias após sua publicação no Diário Oficial, mas a implementação será gradual ao longo de 2026. A Anvisa tem prazo até o dia 01 de junho de 2026 para disponibilizar o SNCR plenamente integrado para requisição de numeração e registro de utilização, período em que plataformas, prescritores e farmácias deverão se preparar tecnicamente para a transição.
Para a Saúde Digital Brasil, a aprovação da RDC consolida um avanço estrutural para o sistema de saúde, indo além da simples substituição do papel. A digitalização da prescrição contribui diretamente para a redução de erros, combate a fraudes, melhoria da continuidade do tratamento e ampliação do acesso qualificado ao cuidado.
A entidade, possui um Grupo de Trabalho de Documentos Eletrônicos composto por especialistas do setor e que puderam ao longo dos anos promover discussões e articulações. A Coordenadora do Grupo, Julia Cestari, reforça “A aprovação da RDC coroa um trabalho técnico da agência que tivemos a oportunidade colaborar longo dos últimos anos com a visão e experiência dos membros do Grupo de Trabalho – seja em reuniões, audiências públicas. Agora seguimos comprometidos em apoiar a implementação para que esse avanço se traduza em benefícios reais para profissionais e pacientes.”
Para Marília Ximenes, vice-coordenadora do GT, “É gratificante ver que nossa contribuição ajudou a construir um modelo moderno, robusto e alinhado ao que o país precisa para avançar em segurança e digitalização”. “A SDB também reconhece e agradece o trabalho técnico da Anvisa, em especial da equipe da GPCON. Continuamos à disposição para colaborar na fase de implementação, apoiando o ecossistema na adoção segura e eficaz da prescrição eletrônica no Brasil”, finaliza a Michele Alves.
Sobre a Saúde Digital Brasil
Criada em 2020, a Saúde Digital Brasil (SDB) é a entidade que representa o setor empresarial de saúde digital no país. Reúne empresas que desenvolvem tecnologias e prestam serviços em telessaúde, atuando para que a inovação no cuidado em saúde avance com segurança, ética, qualidade e inclusão, sempre orientada ao interesse público e à responsabilidade social.
A SDB conecta sociedade civil, governo e mercado em torno de um propósito comum: ampliar o acesso a uma saúde digital responsável e centrada no paciente, contribuindo para que a transformação digital da saúde seja sustentável e baseada em evidências.
Com legitimidade institucional e protagonismo técnico, a SDB fortalece o ecossistema por meio de promoção de boas práticas, grupos de trabalho ativos, produção de conhecimento de referência, articulação regulatória e iniciativas de impacto, como o Painel de Indicadores Setoriais, que dá visibilidade aos dados reais do setor, impulsiona boas práticas e apoia decisões mais efetivas na gestão da saúde no Brasil.
Guiada pelos valores de inovação, qualidade assistencial, colaboração, ética, segurança e privacidade, a SDB representa empresas que estão moldando o presente e o futuro da assistência em saúde no país.
Seu compromisso é promover uma saúde mais moderna, eficiente e humana, assegurando que a transformação digital beneficie toda a população brasileira.