Mesmo com avanços, pacientes com beta-talassemia enfrentam desafios no acesso a inovações no tratamento
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Imagine precisar receber transfusões de sangue a cada 14 ou 21 dias e, em função disso, cancelar compromissos, faltar ao trabalho, deixar de participar de momentos importantes com a família. Essa é a realidade de muitas pessoas diagnosticadas com as formas mais graves da beta-talassemia, doença genética ultrarrara que compromete a produção da hemoglobina e exige transfusões regulares de sangue, frequentemente desde a infância e por toda a vida.
Apesar dos avanços médicos nas últimas décadas, os desafios para esses pacientes ainda são significativos. Segundo a Associação Brasileira de Talassemia (ABRASTA), aproximadamente 64% dos pacientes com a condição no Brasil dependem exclusivamente do Sistema Único de Saúde (SUS) para receber cuidados essenciais1. Isso inclui, além das transfusões, o uso contínuo de terapias quelantes de ferro para evitar danos a órgãos vitais em decorrência do acúmulo de ferro que é exacerbado pelas transfusões regulares2, 3.
O Ministério da Saúde abriu nesta terça-feira (30) uma Consulta Pública para avaliar a incorporação do luspatercepte no SUS, a primeira e única nova terapia aprovada para beta-talassemia em mais de 10 anos3, 4. As contribuições podem ser feitas até 19 de janeiro, no endereço: https://brasilparticipativo.presidencia.gov.br/processes/consultas-publicas-conitec/f/2440/
Trata-se de uma terapia que, segundo estudos clínicos, é capaz de reduzir significativamente a necessidade de transfusões em pacientes com beta-talassemia dependente de transfusão (DT). Essa redução contribui para aliviar o fardo psicossocial e econômico enfrentado por pacientes e cuidadores, além de minimizar os riscos e desafios relacionados ao manejo da anemia e sobrecarga de ferro. Como resultado, há potencial de melhorar a qualidade de vida e atingimento dos objetivos clínicos. 5, 6
“A rotina desses pacientes envolve internações frequentes, monitoramento constante e risco de complicações cardíacas, hepáticas e endócrinas. É um fardo físico, emocional e financeiro tanto para as famílias quanto para o sistema público”, explica Égyla Cavalcante, gerente médica de hematologia da Bristol Myers Squibb Brasil.
Entenda a doença
A beta-talassemia é uma condição hereditária que afeta a produção da hemoglobina, proteína responsável por transportar oxigênio no sangue7. Quando essa produção é deficiente, o corpo sofre com quadros de anemia crônica, que podem variar de leves a graves, dependendo da mutação genética.
Hoje, a classificação da doença é feita conforme a necessidade transfusional: pacientes que dependem regularmente de transfusões (forma DT) e os que não dependem (forma NDT)8.
No Brasil, dados do sistema Hemovida, do Ministério da Saúde, registram mais de 1,2 mil pessoas diagnosticadas com beta-talassemia, sendo 592 pessoas com as formas mais graves. A condição é considerada ultrarrara no país1.
O papel da Consulta Pública
A Consulta Pública que será conduzida pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) permitirá que pacientes, familiares, médicos, outros profissionais da saúde e a sociedade em geral contribuam com suas opiniões sobre a possível oferta do luspatercepte na rede pública.
Essa participação será fundamental para demonstrar o impacto real da doença na vida das pessoas reforçar a importância da disponibilização de terapias inovadoras que já estão aprovadas e em uso em outros países.
“A ciência avançou, e é fundamental que o Brasil acompanhe essas transformações. A Consulta Pública será uma oportunidade para ouvirmos quem convive com a beta-talassemia todos os dias”, afirma a Dra. Cavalcante.
Além de aliviar a rotina exaustiva de transfusões, a incorporação de novas terapias pode desonerar o sistema de saúde e permitir que pacientes tenham mais autonomia, reduzindo a necessidade de hospitalizações.
Referências:
- ASSOCIAÇÃO BRASILEIRA DE TALASSEMIA. Números da beta-talassemia no Brasil: Uma análise a partir do cadastro de pacientes da Associação Brasileira de Talassemia (Abrasta). Disponível em: https://abrasta.org.br/noticias/2024/12/numeros-da-beta-talassemia-no-brasil-uma-analise-a-partir-do-cadastro-de-pacientes-da-associacao-brasileira-de-talassemia-abrasta. Acesso em: 22 abr. 2025.
- Taher AT, Cappellini MD. Luspatercept for β-thalassemia: beyond red blood cell transfusions. Expert Opin Biol Ther. 2021 Nov;21(11):1363-1371.
- Taher AT, Farmakis D, Porter JB, Cappellini MD, Musallam KM. Guidelines for the management of transfusion dependent beta-thalassaemia (TDT). In: (TIF) TIF, ed.2025.
- BRASIL. Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). Pareceres públicos sobre substâncias. Luspatercepte. Brasília: ANVISA, 2025. Disponível em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/pareceres/q/?substancia=30672. Acesso em: 22 maio 2025.
- PIGA, A.; PERROTTA, S.; GAMBERINI, M. R.; VOSKARIDOU, E.; MELPIGNANO, A.; FILOSA, A.; CARUSO, V.; PIETRANGELO, A.; LONGO, F.; TARTAGLIONE, I.; BORGNA-PIGNATTI, C.; ZHANG, X.; LAADEM, A.; SHERMAN, M. L.; ATTIE, K. M. Luspatercept improves hemoglobin levels and blood transfusion requirements in a study of patients with β-thalassemia. Blood, [s. l.], v. 133, n. 12, p. 1279-1289, 21 mar. 2019. DOI: 10.1182/blood-2018-10-879247. Disponível em: https://doi.org/10.1182/blood-2018-10-879247. Acesso em: 31 out. 2025.
- EUROPEAN MEDICINES AGENCY. Reblozyl: EPAR – Product Information. Londres: EMA, 2020. Disponível em: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/reblozyl. Acesso em: 10 abr. 2025.
- ASSOCIAÇÃO BRASILEIRA DE TALASSEMIA. O que é Talassemia. Disponível em: Link. Acesso em 22 abr. 2025.
- TUO, Yuanyuan; LI, Yang; LI, Yan; MA, Jianjuan; YANG, Xiaoyan; WU, Shasha; JIN, Jiao; HE, Zhixu. Global, regional, and national burden of thalassemia, 1990–2021: a systematic analysis for the global burden of disease study 2021. EClinicalMedicine, [S.l.], v. 72, p. 102619, 6 maio 2024. Disponível em: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11090906/. Acesso em: 10 abr. 2025.
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